中國北京，美國馬薩諸塞州伯靈頓， 2023年10月16日—北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”，股票代碼“1228.HK”）， 是一家在中國領(lǐng)先并專注罕見疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布針對年齡為12歲或以上的戈謝病I型和III型初始患者開展的CAN103 2期臨床試驗(yàn)核心部分已完成招募。 該2期臨床試驗(yàn)為隨機(jī)雙盲、劑量比較研究，以評估CAN103在初治的戈謝病患者中的有效性、安全性和藥代動(dòng)力學(xué)，同時(shí)作為 CAN103 的潛在注冊性臨床試驗(yàn)。

CAN103 是中國首個(gè)針對戈謝病開發(fā)的已進(jìn)入臨床階段的酶替代療法（ERT）。 據(jù)弗若斯特沙利文統(tǒng)計(jì)，2020 年中國約有 3,000 名戈謝病患者。由于報(bào)銷支付尚未得到有效解決，中國大多數(shù)戈謝病患者無法獲得 ERT 治療。 CAN103是北海康成與藥明生物（2269.HK）在罕見病領(lǐng)域的首個(gè)合作項(xiàng)目，用于戈謝病I型和III型成人及兒童患者的長期治療。

關(guān)于CAN103

CAN103是正在開發(fā)的用于治療I型和III型戈謝病患者的重組人源腦苷脂酶替代療法，大多數(shù)戈謝病患者為I型和III型，分別為慢性非神經(jīng)病變型和慢性神經(jīng)病變型。 CAN103通過靜脈輸注特異性地補(bǔ)充戈謝病患者體內(nèi)溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。

關(guān)于戈謝病 (GD)

戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積癥之一，為位于1號染色體長臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因突變引起的常染色體隱性遺傳病。該病對男性和女性的影響是同等的。臨床上戈謝病包括圍產(chǎn)期致死型、I型（非神經(jīng)病變型）、II型（急性神經(jīng)病變型）和III型（慢性神經(jīng)病變型），其中I型和III型戈謝病患者多能活到成年。戈謝病是由葡萄糖腦苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，這種酶有助于分解溶酶體內(nèi)一種被稱作葡萄糖腦苷脂（葡糖神經(jīng)酰胺）的細(xì)胞膜鞘脂。葡萄糖腦苷脂主要積聚在某些器官內(nèi)的單核巨噬細(xì)胞系細(xì)胞中（Gaucher細(xì)胞），導(dǎo)致脾腫大，肝腫大，貧血，血小板減少癥，骨痛和骨折，嚴(yán)重的戈謝病類型（圍產(chǎn)期致死型，II型和III型），早期可出現(xiàn)神經(jīng)系統(tǒng)癥狀。25 年多來，重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法 (ERT) 一直是戈謝病的標(biāo)準(zhǔn)治療方法，臨床試驗(yàn)和真實(shí)世界數(shù)據(jù)表明，患者的主要非神經(jīng)系統(tǒng)癥狀和體征以及生活質(zhì)量得到了顯著改善。根據(jù)弗若斯特沙利文的報(bào)告數(shù)據(jù)顯示，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。