中國北京，美國馬薩諸塞州劍橋，2023年10月25日 — 北�？党芍扑幱邢薰�司（以下簡稱“北海康成”，股票代碼“1228.HK”）， 是一家在中國領先并專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司于今日宣布，針對法布雷病潛在基因療法 CAN201 的臨床前評估數據將在 10 月 24 日至 27 日于比利時布魯塞爾舉辦的第 30 屆歐洲基因與細胞治療學會（ESGCT）年會發表。

該研究旨在通過腺相關病毒（AAV）載體傳遞人類 GLA 基因，利用肝臟作為α-半乳糖苷酶 A（α-GAL）酶的制造場所。在法布雷小鼠模型和含有人源化肝臟的 PXB 小鼠模型的臨床前研究中，CAN201 表明α-GAL 酶在不同組織中的水平呈劑量依賴性增加，致病的 Gb3 脂質水平相應降低。法布雷小鼠模型對這種基因療法的耐受性良好，沒有明顯不良反應。北海康成擁有 LogicBio Therapeutics, Inc（"LogicBio"）的全球獨占授權，基于 LogicBio 的 AAV sL65 技術進行開發、生產和商業化用于治療法布雷病和龐貝氏癥候選基因療法。

北海康成首席戰略官兼代理首席醫學官Gerry Cox博士表示："很高興地看到我們利用肝臟靶向AAV醫殼將肝臟轉化為α-GAL酶的高效生產者這一治療方法，在法布雷小鼠模型中得到了體內概念驗證。該研究結果讓我們對CAN201作為替代療法所顯示的治療潛力更具信心。CAN201不僅可以解決目前酶替代和伴護分子療法的局限性，而且為法布雷病患者帶來提升治療效果的希望。"

報告細節：

標題：對含有受肝臟特異性啟動子控制的人類 GLA 轉基因的，針對法布雷病的 CAN201的臨床前評估 (Preclinical Evaluation of CAN201 Containing a Human GLA Transgene Under the Control of a Liver-Specific Promoter for Fabry Disease)

海報編號： # P020

時間： 2023 年 10 月 24-27 日

作者： Jun Yang, Gregory Preston, Amy Bastille, Ryan Thompson, Peter Pechan, John Xiong, Megan Ericson, Anannya Banga, Aida Jameei, Nannan Jia, Shiliang Hu, Beth Thurberg, Yijie Ma, Leila Jalinous,  Yunxiang Zhu, Gerald Cox

北�？党芍扑幱邢薰�司簡介

北�？党芍扑幱邢薰�司（以下簡稱“北�？党�”，股票代碼1228.HK）是一家在中國領先并專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有14 個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括4種已獲批上市產品和10個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經肌肉疾病以及膠質母細胞瘤。

北�？党傻男乱淮�基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥（SMA）和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，并與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。來自SMA 基因治療的動物數據已在2022年及2023年美國基因和細胞治療學會 （ASGCT）、2022年歐洲基因和細胞治療學會 （ESGCT） 以及2022年世界肌肉組織大會上發表。公司的全球合作伙伴包括但不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。

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