6月5日，港股創新藥企基石藥業（02616.HK）宣布，其同類首創精準治療藥物KIT/PDGFRA抑制劑泰吉華®（阿伐替尼片）已被美國食品藥品監督管理局（FDA）批準用于治療惰性系統性肥大細胞增多癥（ISM）成人患者。ISM是一種罕見的血液系統疾病，可廣泛累及多個器官系統并出現一系列異常癥狀，顯著影響患者的生活質量。值得注意的是，泰吉華®是全球首個且目前唯一獲批用于治療該疾病的藥物。據了解，此前FDA已經批準泰吉華®用于胃腸道間質瘤（GIST）和晚期系統性肥大細胞增多癥（SM）患者，中國和歐盟也已批準泰吉華®上市銷售。

對此，基石藥業首席執行官楊建新博士表示：“我們非常高興看到泰吉華®被美國FDA批準用于ISM適應癥，這意味著向改善ISM患者生命質量的目標邁出了重要一步。泰吉華®也已在中國獲批上市，用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可切除或轉移性GIST成人患者。泰吉華®稱得上是一款真正意義上的突破性療法，先后在其三項適應癥（GIST、ISM和晚期SM）上被美國FDA授予突破性療法認定（BTD）。”值得一提的是，基石藥業成功上市的另外三款創新藥——普吉華®（普拉替尼膠囊）、擇捷美®（舒格利單抗注射液）、拓舒沃®（艾伏尼布片），在各自適應癥或擬定適應癥上也都獲得過美國FDA或中國國家藥品監督管理局（NMPA）授予的BTD。這充分印證了基石藥業引進產品的獨到眼光以及自研產品的源頭創新，致力于將更多突破性創新療法帶給廣大患者。

ISM患者需求未被滿足

泰吉華®填補市場空白

據公開資料顯示，SM是一種罕見的疾病，大約95％的患者是由KIT D816V突變引起的。特征是肥大細胞失控性地增殖和激活導致多器官系統出現各種慢性、嚴重和突發癥狀。大多數患者屬于ISM，少部分則為晚期SM。既往采用的多種藥物對ISM療效有限，疾病負擔對患者的生活質量產生嚴重的負面影響。此前，全球范圍內無批準的治療ISM的療法。

此次泰吉華® ISM適應癥是基于PIONEER研究的積極結果，相較于安慰劑組，每日一次泰吉華®治療能明顯改善疾病癥狀和肥大細胞負荷，且安全性更優。PIONEER研究是一項雙盲、安慰劑對照的研究，也是迄今為止該疾病領域規模最大的一項研究。

在PIONEER研究中，患者接受每日25毫克泰吉華®聯合最佳支持治療（泰吉華®組）或安慰劑聯合最佳支持治療（安慰劑組）。相較于安慰劑組，泰吉華®組在主要終點和所有關鍵性次要終點（包括總體癥狀和肥大細胞負荷的各相關指標）上均顯示出顯著改善。而且泰吉華®組耐受性良好，安全性優于安慰劑組。大多數不良反應為輕中度，嚴重不良反應和因不良反應而導致停藥的患者比例均低于1％。

據了解，PIONEER研究的詳細結果，包括另一項開放標簽、擴展研究中的接受48周泰吉華®治療的臨床獲益數據，已于2023年2月在美國過敏、哮喘和免疫學學會（AAAAI）年會上公布。此外，泰吉華® PIONEER研究的詳細數據已于2023年5月23日在《新英格蘭醫學雜志》（NEJM）子刊NEJM Evidence上發表。

泰吉華®市場潛力巨大

積極提升可及性和可負擔性

泰吉華®市場潛力巨大。根據Fierce Pharma報道，此次泰吉華®ISM適應癥獲批之后，該藥物在整個SM適應癥領域的年銷售峰值有望達到15億美元。

目前，泰吉華®已在中國大陸、中國臺灣、中國香港等地獲批上市。泰吉華®獲得NMPA批準用于治療不可切除或轉移性PDGFRA外顯子18突變（包括D842V突變）胃腸道間質瘤（GIST）成人患者，并獲中國首部《成人系統性肥大細胞增多癥診斷與治療中國指南（2022年版）》推薦為一線用藥。

根據《2022年CSCO胃癌診療指南》，GIST的年發病率約為10-15/100萬，中國每年發病人數約為2-3萬例，約90%的GIST患者攜帶KIT或PDGFRA突變，其中KIT突變最常見，達80%，GIST對放化療均不敏感，靶向療法是主要的治療手段。泰吉華®是國內唯一一款用于一線治療PDGFRA D842V基因突變GIST的藥物。

我國目前缺乏SM流行病學數據。根據意大利研究數據，15歲以上人口SM患病率為17.2/10萬人；根據丹麥研究數據，年發病率為0.89/10萬人。根據《成人系統性肥大細胞增多癥診斷與治療中國指南（2022年版）》估算，我國晚期SM的2024年新發人數約1000人，ISM的發病人數約晚期SM的5-10倍，新發人數約5000-10000人。

此外，泰吉華®在KIT D816V 突變復發/ 難治性急性髓系白血病和KIT 17/18突變GIST也表現出優異的治療潛力。綜合考慮，中國每年新確診的PDGFRA外顯子18或KIT突變腫瘤患者人數可達4.5萬人。

商業化方面，基石藥業已經通過廣泛的醫生教育、在診斷及治療標準化方面與行業協會展開合作以及與診斷公司合作，形成了針對目標疾病的精準藥物治療模式，同時也推動了泰吉華®列入惠民保項目，進一步提高藥物的可及性及可負擔性。同時，基石藥業通過泰吉華®“澤泰而安”2.0患者救助項目援助藥品 ，減輕疾病對患者家庭和社會的負擔，提高患者生活質量。