中國原創、國際首個靶向腦—腸軸的阿爾茨海默病治療新藥“九期一”（又名甘露特鈉膠囊，代號GV-971）獲國家藥品監督管理局批準上市已有半年，為廣大阿爾茨海默病患者提供了新的治療方案。該藥物研發用時22年，結束了該領域全球17年無新藥上市的歷史。

全球目前至少有5000萬阿爾茨海默病患者，到2050年，這個數字預計將達到1.5億左右，患者數目巨大。而與此相對應的是，自發現阿爾茨海默病100多年來，全球用于臨床治療的藥物只有5款，且臨床獲益不明顯。

這款中國原創新藥“九期一”讓患者看到了希望。

“九期一”3期臨床主要牽頭研究者、上海交通大學醫學院附屬精神衛生中心教授肖世富表示：“阿爾茨海默病目前的藥物治療還是對癥治療，且可供選用的藥物不多，不能延緩或阻止病程進展。基于‘九期一’新的作用機制和獨特的臨床療效特征，相信該藥能夠為阿爾茨海默病治療提供新方案。”

共有1199例受試者參加了“九期一”的1、2、3期臨床試驗研究。其中3期臨床試驗由上海交通大學醫學院附屬精神衛生中心和北京協和醫院牽頭組織的全國34家三級甲等醫院開展，共完成了818例受試者的服藥觀察。為期36周的3期臨床研究結果表明，“九期一”可明顯改善輕、中度阿爾茨海默病患者認知功能障礙，與安慰劑組相比，主要療效指標認知功能改善顯著，認知功能量表（ADAS-Cog）評分改善2.54分（p<0.0001）。“九期一”對患者的認知功能具有起效快、呈持續穩健改善的特點，且安全性好，不良事件發生率與安慰劑組相當。

該藥主要發明人、中國科學院上海藥物研究所耿美玉研究員介紹，藥物作用機制研究表明，“九期一”通過重塑腸道菌群平衡，抑制腸道菌群特定代謝產物的異常增多，減少外周及中樞炎癥，降低β淀粉樣蛋白沉積和Tau蛋白過度磷酸化，從而改善認知功能障礙。靶向腦-腸軸的這一獨特作用機制，為深度理解“九期一”臨床療效提供了重要科學依據。阿爾茨海默病新藥研發是世界性的難題。全球各大制藥公司在過去的20多年里，相繼投入數千億美元研發新的阿爾茨海默病治療藥物，但是320余個進入臨床研究的藥物紛紛宣告失敗。不少大公司宣布暫時退出研發相關藥物。

國際主流學術界認為阿爾茨海默病是一種大腦疾病，所以全世界關注的都是大腦的變化。但耿美玉打破了“頭痛醫頭，腳痛醫腳”的怪圈，發現腸道菌群與阿爾茨海默病息息相關，另辟蹊徑，柳暗花明。

“九期一”的研發得到了國家“863計劃”、國家自然科學基金、國家“973計劃”“重大新藥創制”國家科技重大專項、中國科學院戰略性先導科技專項（A類）、上海市科技計劃等項目的資助，是最好的時代成就了這個重磅創新藥。

上市審批得到了上海市委市政府高度重視，市藥監局在市場監管局指導下，主動與國家藥監局溝通，跨前服務，協調指導。國家藥監部門優化審評流程，實現提前介入、滾動提交、隨到隨審、并聯審批和同步核查，極大縮短審批時間，在不到一年的時間里完成了從受理到審批的全過程。

目前，上海已形成了一整套可復制、可推廣的制度（該創新制度已吸收進新修訂的《藥品管理法》），有力激發了本市藥物創新研發活力，集聚了一大批創新研發企業，催生了一系列本土研發的創新藥。GV-971正是上海推行MAH的成果品種之一。